Studien

Nach 30 Jahren intensiver Forschung ist seit Ende 2015 in Deutschland eine neue Therapieoption mit einem neuen Medikament für die Behandlung der ADPKD verfügbar. Der Wirkstoff ist ein sogenannter ADH-Antagonist und reduziert durch die Hemmung der ADH-Wirkung im Körper das Zystenwachstum. Der jährliche Verlust an Nierenfunktion wird somit verlangsamt.

Bisher konnten nur die Begleiterkrankungen, wie beispielsweise zu hoher Blutdruck, behandelt werden. Aktuelle Studien stimmen hoffnungsvoll. Allerdings ist eine große Aufgabe der Forschung noch, die gefundenen Wirkstoffe ausreichend auf  Nebenwirkungen zu testen.

Nur durch Studien können neue Medikamente entwickelt werden. Viele unsere Mitglieder sind daran interessiert. Wenn Sie Interesse haben, informieren wir Sie gerne bei neuen Studien. Im Intranet  bzw. im internen Mitgliederbereich können Sie bei Ihrem Profil ein Interesse an der Teilnahme oder Information zu neuen Studien angeben.

Studienverzeichnis

Das Studienverzeichnis befindet sich auf www.clinicallTrials.gov (englisch)

Was sind klinische Studien

Um Medikamente und Therapien für Zystennieren zu entwickeln, müssen klinische Studien durchgeführt werden.
Patienten spielen bei klinischen Studien eine wichtige Rolle. Erfahren Sie, wie Sie dazu beitragen können, eine Behandlung durch ihre Teilnahme an einer Studie zu finden.

Arten klinischer Studien

Bei klinischen Studien wird unterschieden zwischen Beobachtungsstudien und Therapiestudien bzw. Interventionsstudien.
Bei der Beobachtungsstudie wird der Verlauf der Erkrankung untersucht, um mögliche bei verschiedenen Patientengruppen Vergleiche anstellen zu können. Bei Zystennieren sind hierfür lange Zeiträume erfolderlich.

Therapiestudien sind häufig „kontrollierte“ Studien, bei denen die neue Behandlung mit einer anderen Behandlung oder mit einer Scheinbehandlung, einem Placebo, verglichen wird. Dieser Vergleich ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt einer Behandlung abschätzen zu können.

PHASE I Phase I – Studien:

Sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung des neuen Wirkstoffes erstmals am Menschen, und zwar an weitgehend gesunden Freiwilligen mit Zystennieren, eingesetzt wird. In diesem Stadium werden grundlegende pharmakologische Eigenschaften eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es überhaupt für einen Einsatz beim Menschen in Frage kommt.

PHASE II Phase II – Studien:

Ein Wirkstoff wird erstmals bei Betroffenen mit Zystennieren überprüft, für die die Zulassung angestrebt wird. In der Phase II geht es um die optimale Dosierung eines Wirkstoffes. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit und zur Sicherheit erhoben. Meistens werden 100 bis 300 Teilnehmer untersucht.

PHASE III Phase III – Studien:

Diese Studien werden darüber entscheiden, ob ein Medikament tatsächlich auf den Markt kommt. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen handelt es sich um Vergleichsstudien, bei denen Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit anderen verglichen werden, die die Behandlung nicht erhalten. Diese gesammelten Daten werden analysiert und dann bei der europäischen Zulassungsstelle EMA vorgelegt. Nach der Genehmigung kann der Wirkstoff als neues Medikament von Ärzten verschrieben werden.

PHASE IV Phase IV – Studien:

Finden nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung statt. Für die Durchführung von Phase IV-Studien gibt es unterschiedliche Gründe. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften noch einmal gezielt zu untersuchen. In Phase IV-Studien können außerdem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser beurteilt werden, weil mehr Patientinnen und Patienten behandelt werden.

Aktuelle Studien bei PKD

Weltweit finden mittlerweile eine Vielzahl an verschiedenen Studien mit verschiedenen Wirkstoffen in den verschiedenen Phasen statt.  Nicht alle Studien werden in Deutschland durchgeführt. Eine weltweite Übersicht über aktuelle klinische Studien finden Sie im Internet (ClinicalTrials.gov). Aus aktuellen Studien stellen wir Ihnen die wichtigsten vor. (jeweils Link auf die Unterseite, falls vorhanden).

Behandlungskonzepte Zystennieren und Studien

Priv.-Doz. Andreas Serra, Video zu aktuellen Behandlungskonzepten und Studien

[youtube https://www.youtube.com/watch?v=nfICqBwvhvw&w=560&h=315]