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Erste Therapie gegen Zystennieren
Das Zystenwachstum wird verlangsamt, der jährliche Verlust an Nierenfunktion wird reduziert. Seit Ende 2015 ist diese neue Therapieoption (mit dem Vasopressin-Rezeptorantagonist Tolvap.) für die Behandlung der ADPKD in Deutschland verordnungsfähig. Die europäische Kommission für Marktzulassung hat am 27.05.2015 eine Genehmigung erteilt.
Das Medikament wird eingesetzt, um das Zystenwachstum und die Reduktion der Nierenleistung zu verringern. Im Rahmen der 3-jährigen Studie wurde das Wachstum des Nierenvolumens um 50 % reduziert und der der jährliche Verlust der Nierenfunktion wurde um 26% reduziert.
Empfehlungen für Patient*innen
Im Rahmen der 3-jährigen Studie wurden die Wirkungen auf das Zystenwachstum, die Reduktion des Verlustes an Nierenfunktion und andere Wirkungen festgestellt. Das Wachstum des Nierenvolumens wurde um 50 % reduziert und der der jährliche Verlust der Nierenfunktion wurde um 30% reduziert.
Der Wirkstoff hat jedoch auch Nebenwirkungen. Informationen finden Sie unter „Ergebnisse der Studie“. Derzeit finden im Rahmen der REPRISE-Studie weitere Untersuchungen zur Wirksamkeit und der Zielgruppen statt.
Wenn Sie als Patient an einer Verordnung des Medikaments Interesse haben, empfehlen wir folgende Schritte (zusammen mit Ihrem Nephrologen oder einem PKD-Kompetenzzentrum):
Schritt 1: Kommt das Medikament für Sie in Frage?
- Prüfen Sie anhand Ihrer Laborwerte, ob Sie sich im Stadium 1 bis 3 (normale bis mäßige Nierenwerte) befinden.
- Finden Sie zusammen mit Ihrem Nephrologen heraus, ob Sie ein schnelles Wachstum der Zystennieren haben. Das ist der Fall bei einer Nierengröße von mindestens 600 ml/m-Körpergröße bzw. ein Nierenvolumen von > 1000 ml.
- Sofern Ihre Nierengröße noch nicht bekannt ist, sollte diese ermittelt durch MRT (hohe Genauigkeit) oder Ultraschall (eingeschränkte Genauigkeit) ermittelt werden.
- Sind Ihre Leberwerte/Leberenzyme in Ordnung?
- Lassen Sie sich zusammen mit Ihrem Nephrologen in ein bis zwei Gesprächen über die Vor- und Nachteile informieren.
- Zeichnen Sie den eGFR-Verlauf auf.
- Risikofaktoren für einen rascheren eGFR-Verlust sind Bluthochdruck, große Nieren, Zystenkomplikationen, erhöhte Albumin/Krea-Quotient.
Schritt 2: Ausführliche Beratung
Nutzen Sie für die Erstberatung am besten ein ADPKD-Kompetenzzentrum (z.B. an den Unis). Bei Bedarf können Sie Ihren Partner mit einbeziehen.
Klären Sie, ob Ihr Nephrologe für die Verschreibung eine Registrierung/Schulung hat. Ansonsten kann er über „Infos für Ärzte“ den Link zur Registrierung nutzen.
Aufgrund möglicher Nebenwirkungen ist eine hohe Compliance von Ihnen gefordert (regelmäßige Arztbesuche, Trinkmenge, ..) notwendig.
Wenn Sie sich nicht sicher sind, ob Sie die vorgesehene (hohe) Trinkmenge einhalten können, nehmen Sie besser Abstand.
Anmerkung: Anhand der Urinfarbe können Sie schon jetzt eine grobe Einschätzung vornehmen, ob die Trinkmenge angemessen ist. Der Nephrologe kann anhand der Osmolarität feststellen, ob Sie zu wenig (oder zu viel) trinken.
Schritt 3: Das Medikament wird eingenommen.
Lesen Sie die ausführliche Patientenbroschüre und machen Sie sich Notizen bei den Beratungsgesprächen mit Ihrem Nephrologen.
- Halten Sie sich an die verschriebene Dosierung und achten Sie auf die empfohlene Trinkmenge.
- Gehen Sie regelmäßig zu den Kontrolluntersuchungen (anfangs monatlich).
- Bitten Sie Ihren Arzt, ihre Verlaufswerte in das Studienregister einzutragen.
- Wenden Sie sich bei Fragen an Ihren Nephrologen.
- Spüren Sie Auswirkungen (gemäß Beratungsgespräch), dann kontaktieren Sie Ihren Arzt
Informationsaustausch zwischen Betroffenen
Viele Mitglieder haben bereits Erfahrungen mit der Einnahme des Medikaments und die Gestaltung des Alltags. Diese werden in einem Forum ausgetauscht. Gerade vor der Entscheidung oder während der Einnahme ergeben sich viele Fragen, die dort beantwortet werden.
Ergebnisse der Studie
Der Vasopressin-Antagonist kann bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD bzw. Zystennieren) das Wachstum der Zysten um mehr als die Hälfte vermindern, die Beschwerden lindern und das Fortschreiten der Niereninsuffizienz verlangsamen.
Nachverfolgung in der AD(H)PKD-Studie
Im Verhältnis zur langwierigen, chronischen ADPKD-Erkrankung und der vermutlich über Jahrzehnte notwendigen Einnahme des Medikaments – ist eine Studie mit drei Jahren Beobachtungszeit vergleichsweise kurz. Um eine möglichst gute Erfassung des Behandlungserfolges und etwaiger Nebenwirkungen zu ermöglichen, wurde das AD(H)PKD-Register ins Leben gerufen
Die Ergebnisse der REPRISE – Studie
Zystennieren: Studie bestätigt Effektivität und Sicherheit der Therapie
„Der Vasopressin-2-Antagonist kann das Fortschreiten der chronischen Niereninsuffizienz bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) verlangsamen. Eine von der US-Arzneimittelagentur FDA eingeforderte Phase-3-Studie im New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1710030) bestätigt aber auch, dass es häufig zu Leberschäden kommt, die allerdings nach Absetzen des Medikamentes reversibel waren. …“, so das Ärzteblatt vom 06. November 2017
Die Arzneimittelkommission fasst die Ergebnisse folgendermassen zusmmen:
Der Wirkstoff hemmt den Vasopressin-2-Rezeptor in den Sammelrohren der Niere. Das Zystenwachstum bei Zystennierenpatienten soll dadurch gehemmt und die Nierenfunktion erhalten werden. Es ist in Europa, aber nicht in den USA zugelassen. Die Nebenwirkungen können erheblich sein. Für Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion, der eigentlichen Zielgruppe, liegen bisher keine Daten vor, die eine Verordnung rechtfertigen könnten.